Hvað er erfðameðferð? Hvernig virkar það?

Genarnir í frumum líkama þinnar gegna mikilvægu hlutverki í heilsu þinni - reyndar getur gallað gen eða gen gert þig veik.

Viðurkenna þetta hafa vísindamenn verið að vinna í áratugi um leiðir til að breyta genum eða skipta um gallaða gena með heilbrigðum einstaklingum til að meðhöndla, lækna eða koma í veg fyrir sjúkdóma eða sjúkdóma.

Nú er þessi rannsókn á genameðferð loksins að borga sig. Frá og með ágúst 2017 hefur bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið samþykkt þrjár genameðferðartæki, fyrsta tegund þeirra.

Tveir þeirra endurprogramma eigin frumur sjúklings til að ráðast á banvæna krabbamein og nýjasta samþykkt vara nær til sjúkdóms sem orsakast af stökkbreytingum í tilteknu geni.

Hvað eru frumur og genar? Hvernig samskipti þau?

Hver er sambandið milli frumna og gena?

Frumur eru grundvallarbyggingin af öllum lifandi hlutum; Mannslíkaminn samanstendur af trilljónum þeirra. Innan frumna okkar eru þúsundir gena sem veita upplýsingar um framleiðslu á sérstökum próteinum og ensímum sem valda vöðvum, beinum og blóði, sem aftur styðja flestar aðgerðir líkamans, svo sem meltingu, orku og vaxandi. Petri diskar celle menningu

Hvernig virkar genameðferð

Stundum er heildin eða hluti gensins gallað eða vantar frá fæðingu, eða gen getur breyst eða stökkbreytt á fullorðinsárum. Öll þessi afbrigði geta truflað hvernig prótein eru gerð, sem geta stuðlað að heilsufarsvandamálum eða sjúkdómum.

Í genameðferð geta vísindamenn gert eitt af nokkrum hlutum eftir því hvaða vandamál er til staðar. Þeir geta skipta um gen sem veldur læknisfræðilegum vandræðum með einum sem ekki, bætir genum til að hjálpa líkamanum að berjast eða meðhöndla sjúkdóma eða slökkva á genum sem valda vandamálum.

Til að setja nýja gen beint inn í frumur, nota vísindamenn ökutæki sem kallast "vektor" sem er erfðafræðilega verkfræðingur til að bera genið.

Veirur hafa til dæmis náttúrulega hæfni til að bera erfðaefni í frumur og því geta þau verið notuð sem vektorar. Áður en vírus er hægt að nota til að bera meðferðar gen í frumur manna, er það breytt til að fjarlægja getu sína til að valda smitsjúkdómum.

Gene meðferð er hægt að nota til að breyta frumum innan eða utan líkamans. Þegar það er gert inni í líkamanum mun læknirinn sprauta viglinum sem bera genið beint inn í hluta líkamans sem hefur gallaða frumur.

Í genameðferð sem er notað til að breyta frumum utan líkamans má taka blóð, beinmerg eða annað vef úr sjúklingi og hægt er að skilja tiltekna tegundir frumna í rannsóknarstofunni. Vigurin sem inniheldur óskað genið er kynnt í þessum frumum. Frumurnar eru eftir, margfalda á rannsóknarstofunni og síðan sprautað aftur inn í sjúklinginn, þar sem þeir halda áfram að margfalda og að lokum framleiða viðkomandi áhrif.

Áður en erfðameðferð getur farið á markaðnum ...

Áður en fyrirtæki geta markaðssett erfðameðferðarvara til notkunar hjá mönnum, þarf að prófa genameðferðina fyrir öryggi og skilvirkni þannig að FDA vísindamenn geti íhugað hvort áhættan af meðferðinni sé viðunandi í ljósi ávinningsins.

Genameðferð hefur loforð um að umbreyta lyfjum og skapa valkosti fyrir sjúklinga sem búa við erfiða og jafnvel ólæknandi sjúkdóma. Eins og vísindamenn halda áfram að gera mikla skref í þessari meðferð, er FDA skuldbundið sig til að hjálpa til við að hraða þróun með því að beita endurskoðun á byltingarkenndum meðferðum sem hafa tilhneigingu til að bjarga lífi.

Frá https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm